A gyógyszerhatástan tudománya azzal foglalkozik, hogy mit tesz a gyógyszer a szervezettel. A tudományág a gyógyszerek hatóanyagainak terápiás hatásait és kölcsönhatásait elemzi és írja le, vizsgálja hogy a különböző természetes, vagy mesterséges anyagok, gyógyszerek és mérgek, hogyan befolyásolják az élőszervezet működését, hol és hogyan hat a gyógyszer a szervezetre.
Meghatározza a gyógyításra alkalmas adagot, illetve ennek terápiás hatását, illetve leírja a terápiás hatással vagy attól függetlenül esetlegesen fellépő, nem kívánatos tüneteket, mellékhatásokat. Továbbá leírja a túladagolással fellépő toxikus hatásokat és a gyógykezelést követően esetlegesen fellépő utó- vagy másodhatásokat.
A szervezetben bekövetkező hatást számtalan tényező befolyásolja, például a páciens életkora, genetikai adottságai és az éppen kezelt betegségen kívüli egyéb betegségei.