Az immunrendszer működési elégtelensége, az immunválasz hiánya, nem megfelelő, részleges, csökkent, ami lehet veleszületett, genetikus rendellenesség, vagy valamilyen súlyos betegség kísérő tüneteként alakulhat ki. Az előbbi esetben az újszülöttnél gyakoriak a fertőzések, a vérzékenység, krónikus étvágytalanság kíséri, a testi fejlődése elmarad a kortársakétól. Mindkét esetben használják a gamma-globulin terápiát, de egyes esetekben génsebészeti beavatkozás is indokolt lehet. Ilyen betegségeknél (is) alkalmazzák a csontvelő-átültetést.